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Per la prima volta nella storia, una terapia genica sperimentale ha dimostrato di rallentare in modo significativo la progressione della malattia di Huntington, una patologia neurodegenerativa finora considerata incurabile.
Lo studio, condotto su 29 pazienti, ha mostrato che l’avanzamento dei sintomi è stato ridotto del 75% a tre anni dall’intervento, un risultato che apre nuove prospettive di speranza per migliaia di famiglie. La terapia consiste nell’infusione nel cervello di un virus modificato, capace di trasportare una sequenza di DNA che riduce la produzione della proteina huntingtin mutata, responsabile della degenerazione neuronale. L’operazione, estremamente complessa e della durata di 12–18 ore, è stata eseguita con tecniche di neurochirurgia guidata da risonanza magnetica. I benefici osservati sono concreti: alcuni pazienti hanno mantenuto più a lungo funzioni cognitive e motorie, evitando la sedia a rotelle o riuscendo a tornare al lavoro. Sebbene non si possa ancora parlare di una cura definitiva, questa è la prima volta che un trattamento mostra un effetto così potente sul decorso della malattia.
Gli esperti sottolineano che la terapia è ancora in fase sperimentale e non disponibile su larga scala, ma rappresenta un passo rivoluzionario. La malattia di Huntington, causata da una mutazione del gene HTT, porta a sintomi simili a demenza, Parkinson e SLA. É catalogata come malattia rara e colpisce 3–7 casi ogni 100.000 abitanti nelle popolazioni di discendenza europea occidentale. Fino a oggi, le terapie erano solo sintomatiche. La scoperta è considerata l’inizio di una nuova era nella ricerca.
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Articolo di: Redazione
Per approfondire le fonti originali: Science; Reuters
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