La buona notizia del giorno ■

La buona notizia del giorno

La prima terapia specificamente diretta contro la perdita muscolare associata all’atrofia muscolare spinale (SMA) è stata approvata negli Stati Uniti.

La Food and Drug Administration ha autorizzato apitegromab, commercializzato con il nome di Isembyld, per pazienti con SMA dai 2 anni in su già sottoposte a una terapia mirata alla produzione della proteina SMN.
La novità di questo farmaco riguarda il modo in cui esso agisce. Le terapie già disponibili contro la SMA intervengono principalmente sul difetto genetico che causa la malattia, aumentando la disponibilità della proteina SMN e contribuendo a preservare i motoneuroni. L’apitegromab agisce direttamente sul muscolo, bloccando l’attivazione della miostatina, una proteina coinvolta nella regolazione della crescita muscolare.
La terapia riesce a migliorare la forza e la capacità di movimento che possono essere compromesse dalla malattia, con il 34,2% dei pazienti trattati nella fase di studio che ha ottenuto un miglioramento clinicamente significativo della funzione motoria.

La SMA è una malattia genetica rara che provoca la progressiva perdita dei motoneuroni e della forza muscolare. Negli ultimi anni sono state sviluppate terapie capaci di modificare il decorso della malattia mentre questa approvazione aggiunge per la prima volta un approccio rivolto direttamente alla componente muscolare. La FDA sottolinea che l’Isembyld non sostituisce le terapie esistenti ma viene utilizzato insieme ad esse. Si stima che nel mondo siano circa 150.000 le persone che vivono con la SMA e che ogni anno nascano circa 15.000 bambini con questa malattia genetica rara.

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Articolo di: Luca Streri

Per approfondire le fonti originali: Food and Drug Administration; foto di Ivan S.

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