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LA PRIMA VITA SALVATA CON IL DISEGNO GENETICO

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Si chiama Layla ed è una bambina di 1 anno a cui non erano state date speranze di sopravvivere a causa di una leucemia linfoblastica acuta resistente a tutti i tipi di terapia tradizionale.

I medici dell’ospedale di Great Ormond Street di Londra hanno assecondato le suppliche dei genitori della piccola e tentato per la prima volta al mondo l’impiego della tecnica dell’editing del genoma umano per creare delle cellule immunitarie programmate per uccidere le cellule malate.

La terapia, sperimentata prima soltanto in laboratorio, si è rivelata un grande successo ed ha permesso di far retrocedere la malattia di Layla e di guarirla dal tumore al sangue incurabile.

I medici responsabili di questo straordinario successo della medicina, guidati dal professor Waseem Qasim, hanno definito queste nuove “forbici molecolari” dei killer naturali che i riescono ad interrompere la trasmissione della malattia tra cellule, tagliando i legami che distruggono le cellule sane. Queste guerriere microscopiche sono chiamate UCART19 e possono essere coltivate in donatori sani che le portano nel loro sangue fino al momento del bisogno, che avviene con una trasfusione.

“Essendo la prima volta non sapevamo se avrebbero funzionato, la risposta è stata un vero e proprio miracolo” ha dichiarato il dottor Paul Veys, responsabile della terapia.


Fonte: Great Ormond Street Hospital; Sharon Lees – 5 novembre 2015

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