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Per la prima volta al mondo è stata approvata una terapia in grado di cambiare radicalmente la storia naturale del difetto dell’adesione leucocitaria tipo 1, una delle immunodeficienze genetiche più rare e gravi dell’infanzia.
Il 26 marzo 2026, la Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione accelerata a marnetegragene autotemcel, la prima terapia genica al mondo indicata per il trattamento del difetto dell’adesione leucocitaria tipo 1 (LAD-1) grave, L’autorizzazione, concessa dopo anni di studi clinici, rappresenta un traguardo storico per i pazienti che fino a oggi avevano come unica possibilità di cura il trapianto di cellule staminali.
La nuova terapia, basata su un approccio di correzione genetica delle cellule del paziente, permette ai leucociti di recuperare la capacità di aderire ai tessuti e combattere le infezioni. I bambini trattati nei trial clinici hanno mostrato un miglioramento significativo della funzione immunitaria, una drastica riduzione delle infezioni gravi e un aumento della sopravvivenza. Molti di loro per la prima volta possono vivere senza ricoveri continui, antibiotici prolungati o complicazioni potenzialmente fatali.
La LAD 1 è una malattia estremamente rara e, nella sua forma grave, presenta una mortalità molto elevata nei primi anni di vita se non trattata. I bambini hanno un rischio di morte precoce a causa di infezioni ricorrenti e invasive. Le forme moderate permettono una sopravvivenza più lunga ma con complicazioni significative.
Gli esperti sottolineano che questa approvazione non è solo un successo scientifico ma un cambio di paradigma che apre la strada a nuovi trattamenti per altre immunodeficienze genetiche.
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Articolo di: Luca Streri
Per approfondire le fonti originali: Food and Drug Administration; foto di Pexels
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