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Un uomo di 42 anni affetto da diabete di tipo 1 è diventato il primo paziente al mondo a produrre insulina autonomamente dopo un trapianto di cellule pancreatiche geneticamente trattate.
L’intervento, eseguito presso il Karolinska Institutet di Stoccolma in Svezia, rappresenta una rivoluzione nel trattamento del diabete. Utilizzando la tecnologia CRISPR, i ricercatori hanno agito sulle cellule donatrici per renderle invisibili al sistema immunitario, silenziando due geni che segnalano estraneità e potenziato un gene che produce una proteina che frena le difese dell’organismo umano agli attacchi. All’uomo sono state iniettate circa 80 milioni di queste cellule con una trasfusione e in 12 settimane, queste hanno iniziato a produrre insulina naturalmente, senza provocare reazioni immunitarie né necessitare di farmaci immunosoppressori.
Il diabete di tipo 1 si verifica quando il sistema immunitario di un paziente distrugge cellule specializzate, chiamate cellule insulari, nel pancreas, responsabili della produzione di insulina, l’ormone che regola i livelli di zucchero nel sangue. Il trapianto di cellule insulari può fornire una scorta di insulina a lungo termine alle persone con diabete di tipo 1. Tuttavia, dopo il trapianto, il sistema immunitario del paziente può riconoscere il nuovo organo come un corpo estraneo, innescando una risposta in grado di distruggere il tessuto trapiantato. Di conseguenza, i pazienti trapiantati devono assumere farmaci immunosoppressori per il resto della loro vita, il che li rende vulnerabili alle infezioni. Per questa malattia che colpisce 9,5 milioni di persone in tutto il mondo, questa scoperta rappresenta una speranza concreta verso una possibile cura definitiva.
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Fonte: New England Journal of Medicine; Diabetes Research and Clinical Practice
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