Un farmaco efficace per il trattamento della Fibrosi Cistica è stato approvato dalle principali autorità sanitarie mondiali ed è ora disponibile anche in Italia per tutte le fasce d’età.

Commercializzato con il nome

Kaftrio, è efficace nel migliorare le funzioni dell’apparato respiratorio e gastrointestinale delle persone affette da quella che è la malattia genetica grave più diffusa; questa nuova terapia permette ai pazienti una remissione dei principali sintomi, una più facile gestione della malattia nei suoi aspetti clinici e una migliore qualità di vita.

“Il nuovo farmaco è particolarmente importante poiché riesce a coprire la maggioranza dei pazienti con Fibrosi Cistica, con una riduzione del numero delle riacutizzazioni infettive respiratorie, episodi che compromettono la funzionalità polmonare determinandone un progressivo declino”, spiega la dottoressa Enza Montemitro dell’Unità Operativa di Fibrosi Cistica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma. “È iniziata una nuova era nella storia della malattia. Le nuove terapie hanno profondamente cambiato l’aspettativa di vita dei pazienti, con un impatto positivo sia sulla malattia polmonare che sullo stato nutrizionale”. 

L’Ospedale Bambino Gesù si occupa dei casi particolarmente complessi, compresi quelli provenienti dall’estero per interventi come il trapianto di polmone, un’opzione terapeutica per i casi di insufficienza respiratoria severa. La nuova terapia rallenterà il declino funzionale degli organi bersaglio (fegato e  polmoni), riducendo sempre di più il numero dei pazienti che necessitano di trapianto d’organo.

Nel mondo oltre 100.000 persone soffrono di questa patologia estremamente invalidante e in alcuni casi letale.

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Fonte: Osservatorio Malattie Rare; Ospedale Bambino Gesù – 11 novembre 2021

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