L’atrofia muscolare spinale è una malattia che colpisce le cellule nervose del midollo spinale da cui partono i nervi diretti ai muscoli e che causa un progressivo indebolimento dell’apparato muscolare. La Sma colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.

Nei giorni scorsi è stata approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Sma: un farmaco che dopo i test clinici ha mostrato di riuscire a produrre risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti dalla sindrome e il raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo dei muscoli della testa, il mantenimento della posizione seduta, il gattonamento e il cammino.

Il nuovo farmaco (Nusinersen/Spinraza) costituisce l’unico trattamento per questa malattia ed è stato esaminato nell’ambito di un percorso di approvazione accelerato da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), volto proprio a rendere più veloce l’accesso alle cure per i pazienti. “È tempo di festeggiare”, 

ha commentato Daniela Lauro, presidente nazionale delle Famiglie Sma. “L’approvazione italiana di Nusinersen segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa”.  

Fonte: Agenzia Italiana del Farmaco –  4 ottobre 2017